干细胞移植助力全球第七位艾滋病患者症状改善

科技日报北京12月1日讯 —— 在第38个世界艾滋病日，《自然》杂志披露了一例德国60岁男性患者，通过干细胞移植实现了艾滋病病毒（HIV）感染长期缓解。这是全球范围内确认的第七例此类病例。与以往成功案例不同，该患者接受的供体细胞只带有一份特定基因的突变（这一基因关系到HIV-1受体蛋白的生成），而此前病例往往依赖两份基因突变。此发现提示，未来可用于治疗的干细胞供体范围，比过去设想的要更为广泛。

此前报道的六例病例，患者均因癌症接受移植，获得的供体细胞都具备CCR5基因的纯合突变型（即两份拷贝均突变）。CCR5编码了一种HIV渗透细胞所需的重要蛋白，拥有CCR5 Δ32突变的细胞能抵御HIV入侵。野生型CCR5蛋白为病毒打开了“入场门票”，而突变变体则关闭了这道大门。传统观点认为，必须选用纯合子突变的供体才能达到清除HIV的效果。但新近研究发现，用部分带有突变的（杂合型）供体细胞，亦有机会实现病毒缓解，说明清除HIV的机制或许比想象中更为复杂，尚有其它因素参与其中。

上述此次报道的患者由德国柏林夏里特医学院团队进行治疗。该患者2009年被诊断出HIV阳性，2015年确诊急性髓系白血病。由于未能找到完全匹配的CCR5 Δ32纯合子供体，最终选择了只带有一个突变基因拷贝（CCR5 Δ32杂合体）的干细胞进行移植。移植后3年，患者停用了抗逆转录病毒药物；至第6年，体内检测已无法找到HIV-1复制的证据。

值得一提的是，另外一项由美国加州大学旧金山分校团队同期发布的研究还发现，在接受联合免疫疗法后，部分患者可以实现对HIV-1复制的有效抑制。虽然该实验缺少对照组，尚不能下定论，但研究者识别出了疗效相关的T细胞免疫特征，这些特征更常见于病毒反弹较慢的患者体内。

美国麻省理工学院与哈佛大学的研究团队，在先前HIV-1缓解的相关临床试验中，也在病毒得到控制的受试者体内发现了近似的T细胞特征。