中国科研团队突破线粒体移植技术

北京3月19日电 来自中国科学院的最新消息，广药健康院与广州医科大学等机构合作，在国际权威期刊《细胞》上发表了一项具有突破意义的研究。团队成功研发出全新高效的线粒体胶囊移植方法，实现了国际上首次将健康线粒体装入“胶囊运输车”，高效、安全地送达靶细胞和组织。

这种线粒体“胶囊快递”技术在动物实验中显著改善了帕金森病、雷氏综合征以及线粒体DNA缺失综合征等难治疾病的症状。此成果为再生医学领域带来了崭新视角，提出了“细胞器治疗”新策略，为线粒体功能障碍相关遗传代谢疾病、神经退行性疾病等挑战提供了新的治疗方案。

要知道，人体由无数细胞构成，而线粒体就像每个细胞的小型“发电厂”，源源不断产能源气维持生命活动。更特别的是，它是人体细胞里唯一自带基因组的结构。一旦线粒体基因发生突变，就可能引发严重遗传病，全球发病率高达1/5000。以往医生面对这些病症，通常只能缓解症状，难以真正修复出问题的线粒体。而线粒体问题又与衰老、帕金森病、阿尔茨海默病、糖尿病等诸多重大疾病密切相关。

就像解决器官衰竭可以用器官移植，但线粒体出了“故障”应该怎么修复，却一直没有答案。如果能把健康线粒体大量、精准地放入患者受损细胞或组织，那许多由于线粒体缺陷导致的疾病，甚至器官老化问题，都有望获得新生机。

线粒体移植的最大瓶颈，在于怎样既高效又安全地把线粒体送到目标细胞，还要保证它们不会失活。为此，研究团队采用红细胞膜制成的微小囊泡，把健康线粒体包裹其中，做成直径仅一微米的“线粒体胶囊”。这样的“胶囊”既防护易损的线粒体，又有助于穿越细胞屏障，最终进入细胞内部，与原有线粒体融合，实现功能长期补充与维持。团队在三方面取得了突出进展：

首先，“胶囊快递”效率高。过去直接移植，线粒体进入细胞的成功率不足5%，而用新技术投递后，大约有80%目标细胞顺利“接收”了健康线粒体。线粒体进入后，会与细胞自身网络融合，并长期发挥作用，显著补偿细胞的能量和代谢不足。

其次，能精准修复遗传损伤。研究团队在多种线粒体DNA突变的细胞模型验证，发现移植后，“健康电厂”快速替代了有缺陷的线粒体，让有重大能量障碍的细胞重新恢复代谢动力，部分遗传缺陷得到有效补偿。

第三，在动物实验中，这项技术在帕金森病小鼠、雷氏综合征及线粒体DNA缺失综合征模型中均取得实质进展。比如，为帕金森病小鼠受损脑区输入胶囊后，不仅阻断了神经元进一步凋亡，还恢复了脑部能量代谢，改善小鼠运动表现，达到了接近正常状态。在其它遗传性疾病模型中，线粒体胶囊让小鼠存活时间明显延长，多个重要器官的功能衰退得到明显缓解。

这项工作不仅确立了高效且可靠的线粒体移植技术，还是细胞器治疗领域的一个里程碑。科学家认为，未来有一天，像健康线粒体这样的细胞器，有望作为“精准药物”直接供给患者，恢复和修复病变细胞及组织功能，造福更多患者。